I ricercatori del King’s College London riferiscono che KCL-286, un farmaco sperimentale sviluppato inizialmente per le lesioni del midollo spinale, ha ridotto i danni al DNA e l’infiammazione nei topi con una malattia simile all’Alzheimer. I risultati indicano un possibile approccio che prende di mira diversi processi collegati alla malattia, anziché concentrarsi soltanto sulle proteine beta-amiloide o tau.
Nello studio, il farmaco ha contribuito a riparare le rotture a doppio filamento del DNA, una forma grave di danno in cui entrambi i filamenti di una molecola di DNA vengono spezzati. Ha inoltre ridotto l’infiammazione. Secondo i ricercatori, entrambi i processi possono manifestarsi nelle fasi iniziali della malattia di Alzheimer, anche se finora i risultati provengono da un modello murino e non dimostrano che il trattamento funzionerà nelle persone.
KCL-286 agisce attivando una proteina coinvolta nella via dell’acido retinoico, un sistema associato alla vitamina A e alla regolazione dell’attività genica. Il team ha studiato il farmaco per l’Alzheimer dopo che ricerche precedenti avevano rilevato che poteva favorire la riparazione del DNA e avevano individuato vie biologiche comuni alle lesioni del midollo spinale e alla malattia.
Nelle precedenti fasi di sviluppo, il farmaco ha completato studi di fase 1 sulla sicurezza e sulla tollerabilità nell’uomo. Questi test non dimostrano se sia sicuro o efficace per le persone con Alzheimer; saranno necessari ulteriori studi e sperimentazioni cliniche per valutarne il potenziale nella malattia. KCL-286 è una piccola molecola somministrabile per via orale.
La ricerca, guidata da Natasha Hill e dai suoi colleghi, è stata pubblicata su FEBS Open Bio. Gli autori descrivono KCL-286 come un candidato da sottoporre a ulteriori indagini, poiché nello studio sui topi ha agito su diverse vie cellulari collegate alla malattia.
Fonti: ScienceDaily.