Os tratamentos de edição genética poderão, eventualmente, oferecer proteção duradoura contra o colesterol alto e outras condições comuns, reduzindo a necessidade de medicação diária. Mas, como as alterações genéticas podem ser difíceis de reverter, os pesquisadores afirmam que é preciso estabelecer a segurança a longo prazo antes que essas terapias sejam amplamente utilizadas.
Em um artigo de perspectiva publicado na JAMA Internal Medicine, os cardiologistas Eric D. Smith e Venkatesh L. Murthy, do Frankel Cardiovascular Center da University of Michigan Health, apresentam fatores que os médicos devem ponderar ao considerar terapias genômicas. Entre eles estão a gravidade da condição, a eficácia dos tratamentos existentes, a durabilidade da intervenção, os riscos de sua administração e a possibilidade de acompanhar os pacientes por muitos anos.
As terapias genéticas podem fornecer um gene funcional, silenciar uma atividade genética prejudicial ou alterar diretamente o DNA. Algumas são concebidas como tratamentos únicos, ao contrário dos medicamentos convencionais, que geralmente precisam ser tomados repetidamente. No entanto, uma única administração não garante benefícios para toda a vida. Muitas terapias usam vírus modificados para fornecer instruções genéticas, e uma resposta imunológica pode dificultar a repetição do tratamento caso os efeitos diminuam.
Os pesquisadores observam que, atualmente, as terapias genéticas geralmente têm como alvo células somáticas, e não células reprodutivas; portanto, não se destinam a transmitir alterações genéticas às gerações futuras. Embora esses tratamentos tenham apresentado resultados importantes para algumas condições graves, seu uso contra doenças comuns envolve um equilíbrio diferente entre riscos e benefícios.
O colesterol alto, as doenças cardíacas, a obesidade e o diabetes já contam com tratamentos estabelecidos, que podem ser ajustados ou interrompidos se o paciente apresentar efeitos colaterais. Uma intervenção genética permanente talvez não ofereça essa flexibilidade. E mesmo uma complicação rara poderia afetar muitas pessoas caso o tratamento fosse administrado a milhões delas.
Estudos iniciais estão investigando se um único tratamento genético pode produzir reduções sustentadas do colesterol LDL, que contribui para o acúmulo de depósitos de gordura nas artérias e para o risco cardiovascular. Os pesquisadores afirmam que resultados iniciais promissores, por si só, não justificariam o uso amplo: são necessárias evidências de que os benefícios perduram e de que os riscos permanecem em níveis aceitavelmente baixos por muitos anos.
Por isso, o acompanhamento a longo prazo é essencial para avaliar esses tratamentos. Os ensaios clínicos costumam ser pequenos e curtos demais para detectar complicações muito raras ou problemas que só aparecem anos depois. Smith e Murthy defendem sistemas independentes e padronizados de monitoramento, capazes de acompanhar, em larga escala, tanto a eficácia quanto efeitos inesperados sobre a saúde.
O custo é outro obstáculo. Algumas terapias genéticas existentes têm preços de tabela superiores a US$ 1 milhão por paciente. Os pesquisadores afirmam que os tratamentos destinados a condições comuns precisariam ser acessíveis e ter um custo viável, para que seu uso não agrave as desigualdades na assistência médica.
Eles também levantam a possibilidade de que algumas intervenções genéticas venham a incluir, no futuro, “interruptores biológicos” ou outras formas de reverter seus efeitos. Até que se demonstre que essas salvaguardas funcionam de maneira confiável, a possibilidade de ajustar ou interromper a medicação convencional continua sendo uma vantagem importante.
Fontes: ScienceDaily.